شرکت دارویی Vertex از بوستون روز سه شنبه اعلام کرد که دارویی آزمایشی ساخته است که درد متوسط تا شدید را تسکین می دهد و سیگنال های درد را قبل از رسیدن به مغز مسدود می کند. این دارو فقط روی اعصاب محیطی خارج از مغز و نخاع کار می کند که آن را از مواد افیونی متفاوت می کند. ورتکس گفت انتظار می رود داروی جدیدش پتانسیل اعتیاد آور مواد افیونی را از بین ببرد.
این شرکت گفت که دو مطالعه تصادفی شده را تکمیل کرده است، اولین مطالعه بر روی 1118 نفر که عمل جراحی زیبایی شکم انجام داده بودند و دیگری در 1073 نفر که جراحی بونیون انجام داده بودند. این دو روش معمولاً در مطالعات افراد مبتلا به درد حاد، نوع موقتی که در اثر چیزی شبیه یک روش جراحی ایجاد می‌شود و احتمالاً با گذشت زمان از بین می‌رود، استفاده می‌شود.
ورتکس در کارآزمایی‌های بالینی خود، اثر دارو را با مقیاس استاندارد درد اندازه‌گیری کرد که شدت درد بیماران را از 1 تا 10 ارزیابی می‌کرد که 10 شدیدترین آنها بود. گزارش شده است که از نظر آماری و بالینی کاهش معنی داری در درد افرادی که از دارو استفاده می کردند وجود دارد. مطالعه سوم ایمنی و تحمل دارو را در افرادی که درد ناشی از شرایط مختلف را تجربه می‌کنند، بررسی کرد.
با لذت بردن از نتایجی که هنوز منتشر نشده یا در جلسه ای ارائه نشده است، Vertex قصد دارد تا اواسط سال برای عرضه دارو، که اکنون VX-548 نامیده می شود، از سازمان غذا و داروی آمریکا برای تاییدیه درخواست کند.
دکتر دی، استاد عصب شناسی، علوم اعصاب و فارماکولوژی در دانشگاه ییل. استیون واکسمن گفت: «این پتانسیل پرفروشی دارد. دکتر. Waxman در این تحقیق شرکت نداشت اما هزینه سخنرانی توسط شرکت پرداخت شده بود. او پیش بینی کرد که داروی Vertex تنها اولین گام در این زمینه جدید خواهد بود.
او گفت: “من دوست دارم فکر کنم که این شروع داروهای غیر اعتیادآور برای درد است.”
در حال حاضر، اکثر افرادی که نیاز به تسکین درد متوسط تا شدید دارند، دو گزینه دارند: ایبوپروفن و داروهایی مانند مهارکننده‌های COX-2 یا مواد افیونی. داروهایی مانند ایبوپروفن چندان موثر نیستند و همانطور که مشخص است، مواد افیونی به دلیل نحوه عملکردشان می توانند اعتیادآور باشند. هیچ راهی برای جدا کردن اثرات مواد افیونی (تسکین درد) از عوارض جانبی آنها (تغییر در تفکر، شناخت، انرژی و احساسات) وجود ندارد.
بحران مواد افیونی، یکی از جدی ترین مشکلات بهداشت عمومی در ایالات متحده، بیش از دو دهه پیش آغاز شد و افرادی را درگیر کرد که شروع به استفاده از مواد مخدر برای تسکین درد کردند اما معتاد شدند. از آنجایی که ایالت ها مقررات مربوط به داروهای مخدر را تشدید می کنند، بسیاری از مردم به مواد مخدر غیرقانونی خیابانی مانند هروئین و فنتانیل روی آورده اند. اگرچه پزشکان در حال حاضر در مورد تجویز مواد افیونی محتاط تر هستند، اما بسیاری از مردم همچنان این کار را انجام می دهند زیرا جایگزین کمیاب است.
تلاش‌ها برای ایجاد کلاس جدیدی از داروهای ضد درد به طور جدی در دهه 1990 آغاز شد. محققان پرسیدند که آیا اعصاب محیطی کانال های سدیم خاصی دارند یا خیر. این ها پورتال هایی هستند که برای ارسال سیگنال های درد از اعصاب به مغز باز می شوند و سپس برای توقف انتقال بسته می شوند. اگر پورتال‌هایی وجود داشت که فقط سیگنال‌های اعصاب محیطی را کنترل می‌کرد، این احتمال وجود داروها را مسدود می‌کرد و درد را بدون تأثیر بر مغز و ایجاد اعتیاد کنترل می‌کرد. درد را می توان در منبع آن متوقف کرد.
بنابراین محققان شروع به جست‌وجوی جهان برای یافتن افرادی با جهش‌های ژنتیکی کردند که یا از انتقال سیگنال‌های درد توسط اعصاب محیطی جلوگیری می‌کرد یا باعث می‌شد اعصاب محیطی تقریباً دائماً سیگنال درد را نشان دهند. اگر این جهش ها را پیدا کنند، ژن های مربوطه را می توان با داروها هدف قرار داد.
آنها در نهایت هر دو نوع جهش را پیدا کردند.
در آلاباما، یک جهش ژنی باعث شد که خانواده ای به بیماری معروف به سندرم مرد سوزان مبتلا شوند که اعصاب محیطی را بیش از حد کار می کند. مردم درد شدیدی را احساس می کنند که برخی می گویند مانند گدازه داغ درونشان است. هر درجه حرارت می تواند باعث این شود. پوشیدن جوراب یا ژاکت یا بیرون رفتن وقتی دمای هوا 70 درجه فارنهایت است.
دکتر. واکسمن گفت: “این یک بیماری غم انگیز است.” “این به معنای واقعی کلمه برخی را به سمت خودکشی سوق می دهد.”
پس از سال‌ها جستجو، محققان افرادی را یافتند که دارای جهش ژنی بودند که باعث ایجاد اثر معکوس می‌شد. این کشف با یک پسر جوان در پاکستان آغاز شد. او با راه رفتن روی زغال در نمایش های خیابانی یا بریدن خود با چاقوهای تیز درآمد کسب می کرد. دکتر. واکسمن گفت اعضای خانواده نیز همین جهش را داشتند، با “شکستگی های بدون درد، سوختگی بدون درد، کشیدن دندان بدون درد و زایمان بدون درد.”
او گفت که این بدان معنا نیست که افراد مبتلا به چنین جهش‌هایی درد کمتری احساس می‌کنند. آنها هیچ دردی را احساس نکردند.
این جهش ها و مطالعات بعدی محققان را به کشف دو ژن موسوم به Nav1.7 و 1.8 برای انتقال درد سوق داد. مسابقه برای یافتن دارویی مبتنی بر یکی از این ژن ها در جریان است.
مدیر ارشد علمی ورتکس داروسازی، دکتر. دیوید آلتشولر گفت: «همه شرکت‌های بزرگ روی این موارد کار کرده‌اند.
اما ثابت شده است که یافتن دارویی که کار می کند کار دشواری است. دکتر. آلتشولر گفت ورتکس 20 سال روی این پروژه وقت گذاشت.
نتیجه VX-548 است. با مهار Nav1.8، ژن را به طور موقت مسدود می کند تا نتواند پروتئین مورد نیاز اعصاب را برای انتقال سیگنال های درد تولید کند.
این مطالعات شامل افراد مبتلا به درد حاد بود. اما این شرکت در حال حاضر در حال مطالعه بر روی افراد مبتلا به درد مزمن ناشی از نوروپاتی محیطی دیابتی و بیماران مبتلا به رادیکولوپاتی لومبوساکرال، نوعی کمردرد ناشی از آسیب یا آسیب به عصب در ستون فقرات کمری است.
در حال حاضر، داروی Vertex، در صورت تایید، تنها در محدوده نسبتاً محدودی استفاده خواهد شد. نیاز بیشتری به داروهای غیر اعتیادآور برای کنترل درد مزمن وجود دارد، و در حالی که مطالعات در حال انجام است، بیان شده است که در حال حاضر فقط کسانی که درد حاد دارند می توانند از آن بهره مند شوند.